Op 2021-12-06, Amerikaanske tiid, kundige Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) de positive topline-resultaten oan fan har Fase III klinyske proef fan har medisynkandidaat, Trofinetide.De faze III-proef, neamd Lavender, wurdt benammen brûkt om de feiligens en effektiviteit fan Trofinetide te evaluearjen yn 'e behanneling fan Rett-syndroam (RS).In totaal fan 189 ûnderwerpen waarden ynskreaun, alle froulju fan 5-20 jier mei RS.
Lavender wie in dûbelblinde, randomisearre, placebo-kontroleare proef fan 12 wiken mei kombineare primêre einpunten fan 'e RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) en Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), lykas beoardiele troch respektivelik ferpleechpersoniel en dokters;kaai It sekundêre einpunt is de skaal foar kommunikaasje en symboalyske gedrachsûntwikkeling foar pjutten en pjutten (CSBS-DP-IT-Sosjaal), dy't benammen brûkt wurdt om de ûntwikkeling fan sosjaal, ferbale en symboalyske gedrach by pjutten en jonge bern 6-24 te beoardieljen. moannen of age, en kin brûkt wurde foar autisme Iere screening foar symptomen fan ûntwikkelingsfertraging en oare ûntwikkelingsfertragingen, lykas beoardiele troch ferpleechpersoniel.
De resultaten lieten sjen dat Trofinetide signifikante ferbetteringen hie yn beide primêre einpunten yn ferliking mei placebo.Feroarings fan baseline yn RSBQ foar placebo en Trofinetide by wike 12 wiene -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175);CGI-I-skoares wiene 3.8 tsjin 3.5 (p=0.0030).Underwilens wie de feroaring fan baseline yn CSBS-DP-IT-Sosjaal -1.1 en -0.1 foar respektivelik placebo en Trofinetide.
Sawol de primêre as primêre sekundêre einpunten fan Lavender toande it potensjeel fan Trofinetide foar de behanneling fan RS oan, lykwols, it moat opmurken wurde dat it taryf fan stopjen fan stúdzjebehanneling yn ferbân mei emergent adverse events (TEAEs) heger wie yn 'e Trofinetide-earm yn ferliking mei placebo , De twa wiene 2,1% en 17,2% respektivelik.Under harren wiene de meast foarkommende neidielige foarfallen:
① Diarree - Trofinetide wie 80,6% (97,3% dêrfan wiene myld oant matig) en placebo wie 19,1%;
② Braken - Trofinetide wie 26,9% (96% dêrfan wiene myld oant matig) en placebo wie 9,6%;
③ Serious adverse events barde yn 3.2% fan ûnderwerpen yn beide groepen.
Underwerpen yn 'e Lavender-proef sille trochgean mei it ûntfangen fan Trofinetide nei it foltôgjen fan' e proef as yn 'e iepen-label Lilac en Lilac-2 útwreidingsstúdzjes, en> 95% fan' e ûnderwerpen dy't de Lavender-stúdzje foltôge, keas om te wikseljen nei it Lilac iepen-label útwreiding Undersyk, befinings wurde presintearre oan in kommende medyske gearkomste.
Posttiid: Febrewaris 17-2022