Op 2021-12-06, Amerikaanske tiid, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: Acad) kundige de positive top-resultaten fan har faze III-klinyske proef fan syn medikaasjekandides oan. De faze III-proef, neamd Lavender, wurdt fral brûkt om de feiligens en effektiviteit fan Trofinetide te evaluearjen yn 'e behanneling fan it fertellen fan it syndroom (Rs). Yn totaal 189 ûnderwerpen waarden ynskreaun, alle froulju fan 5-20 jier mei Rs.
Lavender wie in dûbelblind, randomisearre, placebo-kontroleare proef fan 12 wiken mei kombineare primêre eindpunt (RSBQ) en klinyk), lykas beoardiele troch ferpleechster, respektivelik troch ferpleechkundige personiel; Kaai It sekundêre einpunt is de skaal fan 'e kommunikaasje en symboly- en pjutten en pjutten (CSBS-DP-it-sosjaal), en kin wurde brûkt foar symptomen fan ûntwikkelingsfertraging en oare ûntwikkelingsfertragings, lykas beoardiele troch ferpleechster
De resultaten toande dat Trofinetide wichtige ferbetteringen hie yn sawol primêre einpunten fergelike mei placebo. Feroaret fan basisline yn RSBQ foar placebo en Trofo en Trofinetide 12 WEAR -1.7 VS -5.1 (P = 0.0175); CGI-i-skoares wiene 3,8 vs 3.5 (P = 0.0030). Underwilens de feroaring fan Baseline yn CSBS-DP-IT-Sosjaal wie -1.1 en -0.1 foar Placebo en Trofinetide, respektivelik.
Sawol de primêre as primêre sekonden fan Lavender demonstreare it potensjeel fan Trofinetide foar de behanneling fan RS, it moat opmurken wurde op 'e braefin-behâld yn yn' e Trofinetide fergelike mei Placebo, de twa wiene 2,1% en 17,2%, respektivelik. Under har wiene de meast foarkommende neidielige barrens:
① Diarrea - Trofinetide wie 80,6% (97,3% wêrfan myld wie oant matich) en placebo wie 19,1%;
② Braken - Trofinetide wie 26,9% (96% wêrfan mild oant matich) en placebo wie 9,6%;
③ Serious negative eveneminten barde yn 3,2% fan ûnderwerpen yn beide groepen.
Underwerpen yn 'e Lavendel-proef sille trochgean nei it ûntfangen fan' e proef fan 'e proef as yn' e iepenloft-2-útwreidingen dy't de Lila-etiks dy't útwreiding fan 'e lila-etiket, sille wurde presinteare, sille wurde presinteare oan in oankommende medyske gearkomste.
Posttiid: FEB-17-2022