Oligonukleotiden API's
-
Inclisiran natrium
Inclisiran-natrium API (Aktyf farmaseutyske yngrediïnt) wurdt benammen bestudearre op it mêd fan RNA-ynterferinsje (RNAi) en kardiovaskulêre terapyen. As in dûbelstrenge siRNA dy't rjochte is op it PCSK9-gen, wurdt it brûkt yn preklinysk en klinysk ûndersyk om langwurkjende gen-stilmeitsjende strategyen te evaluearjen foar it ferleegjen fan LDL-C (lipoproteïne-cholesterol mei lege tichtheid). It tsjinnet ek as in modelferbining foar it ûndersykjen fan siRNA-leveringssystemen, stabiliteit en lever-rjochte RNA-terapyen.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API is in antisense oligonukleotide (ASO) ûnder ûndersyk foar de behanneling fan erflik angio-oedeem (HAE) en relatearre ûntstekkingsomstannichheden. It wurdt bestudearre yn 'e kontekst fan RNA-rjochte terapyen, mei as doel de ekspresje fan te ferminderjen.plasma prekallikreïne(KLKB1 mRNA). Undersykers brûke Donidalorsen om genstilmeitsjende meganismen, dosisôfhinklike farmakokinetika en lange-termyn kontrôle fan bradykinine-mediatearre ûntstekking te ûndersiikjen.
-
Fitusiran
Fitusiran API is in syntetysk lyts ynterferearjend RNA (siRNA) dat benammen ûndersocht wurdt op it mêd fan hemofilie en koagulaasjesteurnissen. It rjochtet him op deantitrombine (AT of SERPINC1)gen yn 'e lever om antitrombineproduksje te ferminderjen. Undersykers brûke Fitusiran om RNA-ynterferinsje (RNAi)-meganismen, leverspesifike genstilmeitsjen en nije terapeutyske strategyen foar it opnij lykwichtich meitsjen fan koagulaasje by hemofilie A- en B-pasjinten, mei of sûnder ynhibitoren, te ûndersiikjen.
-
Givosiran
Givosiran API is in syntetysk lyts ynterferearjend RNA (siRNA) dat bestudearre is foar de behanneling fan akute hepatyske porfyrie (AHP). It rjochtet him spesifyk op 'eALAS1gen (aminolevulinezuursynthase 1), dat belutsen is by it heembiosyntezepad. Undersykers brûke Givosiran om terapyen basearre op RNA-ynterferinsje (RNAi), genstilmeitsjen rjochte op 'e lever, en de modulaasje fan metabolike paden belutsen by porfyrie en relatearre genetyske steurnissen te ûndersykjen.
-
Plozasiran
Plozasiran API is in syntetysk lyts ynterferearjend RNA (siRNA) ûntwikkele foar de behanneling fan hypertriglyceridemy en relatearre kardiovaskulêre en metabolike steurnissen. It rjochtet him op 'eAPOC3gen, dat kodearret foar apolipoproteïne C-III, in wichtige regulator fan triglyceridemetabolisme. Yn ûndersyk wurdt Plozasiran brûkt om RNAi-basearre lipideferleegjende strategyen, gen-stilmeitsjende spesifisiteit en langwurkjende behannelingen te bestudearjen foar omstannichheden lykas famyljaal chylomikronemiesyndroom (FCS) en mingde dyslipidemy.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API is in ûndersyksmjittich lyts ynterferearjend RNA (siRNA) ûntwikkele foar de behanneling fan hypertensie. It rjochtet him op deAGTgen, dat kodearret foar angiotensinogeen - in kaaikomponint fan it renine-angiotensine-aldosteronsysteem (RAAS). Yn ûndersyk wurdt Zilebesiran brûkt om genstilmeitsjende oanpakken te bestudearjen foar lange-termyn bloeddrukkontrôle, RNAi-leveringstechnologyen, en de bredere rol fan it RAAS-paad yn kardiovaskulêre en niersykten.