Givosiran

Givosiran (API)

Undersyksapplikaasje:
Givosiran API is in syntetysk lyts ynterferearjend RNA (siRNA) dat bestudearre is foar de behanneling fan akute hepatyske porfyrie (AHP). It rjochtet him spesifyk op 'eALAS1gen (aminolevulinezuursynthase 1), dat belutsen is by it heembiosyntezepad. Undersykers brûke Givosiran om terapyen basearre op RNA-ynterferinsje (RNAi), genstilmeitsjen rjochte op 'e lever, en de modulaasje fan metabolike paden belutsen by porfyrie en relatearre genetyske steurnissen te ûndersykjen.

Funksje:
Givosiran funksjonearret troch de ekspresje fan te ferminderjenALAS1yn hepatocyten, wêrtroch't de opgarjen fan giftige heem-tuskenprodukten lykas ALA (aminolevulinic acid) en PBG (porphobilinogen) ôfnimt. Dit helpt de neuroviscerale oanfallen te foarkommen dy't ferbûn binne mei akute hepatyske porfyrie. As in API is Givosiran de aktive farmaseutyske komponint yn RNAi-basearre terapeutika ûntworpen om lange-termyn kontrôle fan AHP te jaan mei subkutane administraasje.