Fitusiran

Fitusiran (API)

Undersyksapplikaasje:
Fitusiran API is in syntetysk lyts ynterferearjend RNA (siRNA) dat benammen ûndersocht wurdt op it mêd fan hemofilie en koagulaasjesteurnissen. It rjochtet him op deantitrombine (AT of SERPINC1)gen yn 'e lever om antitrombineproduksje te ferminderjen. Undersykers brûke Fitusiran om RNA-ynterferinsje (RNAi)-meganismen, leverspesifike genstilmeitsjen en nije terapeutyske strategyen foar it opnij lykwichtich meitsjen fan koagulaasje by hemofilie A- en B-pasjinten, mei of sûnder ynhibitoren, te ûndersiikjen.

Funksje:
Fitusiran funksjonearret troch de ekspresje fan antitrombine, in natuerlik antikoagulant, te stiljen, wêrtroch't de trombinegeneraasje fergruttet en de foarming fan klonten befoardere wurdt. Dit meganisme biedt in profylaktyske behannelingoanpak om bloedingsepisoden by hemofiliepasjinten te ferminderjen. As in API tsjinnet Fitusiran as it aktive yngrediïnt yn langwurkjende subkutane terapyen dy't rjochte binne op it ferbetterjen fan de kwaliteit fan it libben en it ferminderjen fan de behannelinglast by bloedingssteurnissen.