Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Undersyksapplikaasje:
Donidalorsen API is in antisense oligonukleotide (ASO) ûnder ûndersyk foar de behanneling fan erflik angio-oedeem (HAE) en relatearre ûntstekkingsomstannichheden. It wurdt bestudearre yn 'e kontekst fan RNA-rjochte terapyen, mei as doel de ekspresje fan te ferminderjen.plasma prekallikreïne(KLKB1 mRNA). Undersykers brûke Donidalorsen om genstilmeitsjende meganismen, dosisôfhinklike farmakokinetika en lange-termyn kontrôle fan bradykinine-mediatearre ûntstekking te ûndersiikjen.

Funksje:
Donidalorsen funksjonearret troch selektyf te binen oanKLKB1mRNA, wêrtroch't de produksje fan plasma-prekallikreïne - in wichtich enzym yn it kallikreïne-kininesysteem dat ferantwurdlik is foar it triggerjen fan swelling en ûntstekking yn HAE - ferminderet. Troch it ferleegjen fan kallikreïne-nivo's helpt Donidalorsen HAE-oanfallen te foarkommen en de syktelêst te ferminderjen. As in API tsjinnet it as de kearnterapeutyske komponint yn 'e ûntwikkeling fan langwurkjende, subkutaan administreare behannelingen foar HAE.